R5第1回医科研セミナー北大・中川真一

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高等真核生物のゲノムからは、タンパク質をコードしないノンコー ディングRNAが大量に転写されている。
我々は核内に大量に蓄積するノンコーディングRNA群の研究を進める過程で、4.5SH RNAと呼ばれるマウス亜目特異的なノンコーディングRNAが、天然の遺伝子治療薬のように働き、マウスがゲノムに保有している多数の致死性の異常エクソンをスキッピングさせることでその生存を担保していることを明らかにした。
また、4.5SHのキメラ分子を利用して、任意のエクソンのスキッピングを誘導する人工RNAを作製することができることも明らかとなった。
本セミナーでは、4.5SHキメラRNA分子を利用した遺伝子治療の可能性についても議論したい。

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